FDA가 RNA 간섭(RNAi: RNA-interference) 기반 치료법을 최초로 승인했다.

트랜스티레틴아밀로이드증이란, 트랜스티레틴이라는 단백질의 변이체가 체내에 축적되어 간혹 심장과 신경의 기능을 손상시키는 질병이다. 파티시란(patisiran)이라는 신약은 이 희귀질환을 일으키는 유전자를 침묵시킴으로써 작용한다.

"나는 지금보다 RNAi의 미래를 낙관적으로 바라본 적이 없었다"

RNAi 전문업체 다이서나(Dicerna: 매사추세츠 주 케임브리지 소재)의 더글러스 팸브로 사장 

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